Prospect Brineura 150 mg soluție perfuzabilă

Substanța activă: cerliponasum alfa

Producator: BioMarin International Limited, Irlanda

Clasa ATC: [A16AB]: >> >> >>

Acest medicament a fost autorizat în „condiții excepționale”. Aceasta înseamnă că din cauza rarității bolii nu a fost posibilă obținerea informațiilor complete privind acest medicament.

Agenția Europeană pentru Medicamente va revizui în fiecare an orice informații noi disponibile despre acest medicament și acest prospect va fi actualizat, după cum va fi necesar.

Indicații Brineura 150 mg soluție perfuzabilă:

Brineura conține substanța activă cerliponază alfa, care aparține unei grupe de medicamente cunoscute sub denumirea de terapii de substituție enzimatică. Este utilizat pentru tratamentul pacienților cu lipofuscinoză ceroidă neuronală de tip 2 (LCN2), afecțiune denumită și deficit de tripeptidil peptidază-1 (TPP1).

Persoanele afectate de boala LCN2 nu au o enzimă numită TPP1 sau au un nivel foarte scăzut al acestei enzime, ceea ce determină o acumulare de substanțe numite materiale de stocare lizozomală. La persoanele cu boala LCN2, aceste materiale se acumulează în anumite părți ale corpului, în principal în creier.

Contraindicații:

Nu trebuie să vi se administreze Brineura:
- Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aţi/a prezentat reacţii alergice care pot pune viaţa în pericol, la cerliponază alfa sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament, iar reacţiile continuă să apară atunci când vi/i se administrează din nou cerliponază alfa.
- Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveţi/are un dispozitiv implantat pentru drenarea lichidului acumulat în exces în zona creierului.
- Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră prezintă în momentul de faţă semne ale unei infecţii asociate cu dispozitivul sau probleme cu dispozitivul. Medicul dumneavoastră ar putea decide să continue tratamentul după rezolvarea infecției sau problemelor asociate cu dispozitivul.

Administrare Brineura 150 mg soluție perfuzabilă:

Dumneavoastră sau copilului dumneavoastră va trebui să vi se efectueze o procedură chirurgicală pentru implantarea dispozitivului pentru administrarea Brineura. Dispozitivul ajută medicamentul să ajungă într-o anumită parte a creierului.

Brineura va fi administrat de un medic cu experienţă în administrarea medicamentelor pe cale intracerebroventriculară (prin perfuzie în lichidul din jurul creierului) în cadrul unui spital sau unei clinici.

Brineura nu a fost administrat pacienților cu vârste sub 2 ani sau peste 8 ani (la începutul studiului clinic). Există o experiență limitată în cazul câtorva pacienți cu vârsta de 2 ani.

Doza recomandată de Brineura este stabilită în funcţie de vârsta dumneavoastră sau a copilului dumneavoastră, şi este administrată de un medic la un interval de două săptămâni, astfel:
- între momentul naşterii şi până la < 6 luni: 100 mg
- între 6 luni şi < 1 an: 150 mg
- între 1 an şi < 2 ani: 200 mg (primele 4 doze), 300 mg (toate celelalte doze)
- ≥ 2 ani: 300 mg

Medicul poate ajusta doza dumneavoastră sau a copilului dumneavoastră sau perioada de administrare a medicamentului în cazul în care perfuzia nu este tolerată, apare o reacție alergică sau există o posibilă creștere a presiunii din creier.

Acest medicament este pompat lent prin dispozitivul implantat. După administrarea medicamentului, se administrează o perfuzie mai scurtă cu o soluţie care împinge Brineura din sistemul de perfuzie astfel încât întreaga doză să ajungă la creier. Medicamentul şi soluţia vor fi administrate în decurs de aproximativ 2 până la 4 ore şi 30 de minute, în funcţie de doza care se administrează dumneavoastră sau copilului dumneavoastră. Medicul dumneavoastră poate scădea doza sau viteza administrării perfuziei în funcţie de răspunsul dumneavoastră în timpul tratamentului.

Medicul dumneavoastră vă poate da dumneavoastră sau copilului dumneavoastră medicamente, ca de exemplu antipiretice pentru a scădea febra sau antihistaminice pentru tratarea reacţiilor alergice, înainte de fiecare tratament cu Brineura, pentru diminuarea reacţiilor adverse care pot apărea in timpul administrării tratamentului sau la scurt timp după aceea.

Dacă aveţi orice alte întrebări privind utilizarea acestui medicament, adresaţi-vă medicului dumneavoastră.

Acțiune:

Acest medicament înlocuiește enzima lipsă, TPP1,ceea ce micșorează acumularea materialelor de stocare lizozomală. Acest medicament acționează prin încetinirea evoluției bolii.

Compoziție Brineura 150 mg soluție perfuzabilă:

- Substanța activă este cerliponază alfa. Fiecare flacon de Brineura conține 150 mg de cerliponazăalfa în 5 ml de soluție. Fiecare ml de soluție perfuzabilă conține 30 mg de cerliponază alfa.
- Celelalte componente ale Brineura soluție perfuzabilă și ale soluției de spălare sunt: fosfat de sodiu dibazic heptahidrat, dihidrogenofosfat de sodiu monohidrat, clorură de sodiu, clorură de potasiu, clorură de magneziu hexahidrat, clorură de calciu dihidrat și apă pentru soluții injectabile (vezi pct. „Brineura conține sodiu și potasiu”).

Precauții:

Adresaţi-vă medicului dumneavoastră înainte ca dumneavoastră sau copilului dumneavoastră să vi/i se administreze Brineura.
- Dumneavoastră sau copilul dumneavoastră ați/ar putea avea probleme cu dispozitivul implantat utilizat în timpul tratamentului cu Brineura (vezi pct. „Reacții adverse posibile”), inclusiv o infecție sau o funcționare incorectă a dispozitivului. Printre semnele care sugerează că dumneavoastră sau copilul dumneavoastră ați putea avea o infecție se numără febra, durerea de cap, rigiditatea la nivelul gâtului, sensibilitatea la lumină, greața, vărsăturile și modificările stării mentale. Printre semnele care indică o posibilă funcționare incorectă a dispozitivului se numără umflare, înroșire a scalpului, scurgeri de lichid de la dispozitiv și o protuberanță pe scalp. Tratamentul poate fi întrerupt dacă dispozitivul trebuie să fie înlocuit sau până în momentul rezolvării infecției. După maximum 4 ani de utilizare, poate fi necesar ca dispozitivul de acces să fie înlocuit, fapt ce trebuie decis de medicul dumneavoastră. Adresați-vă medicului dumneavoastră dacă aveți întrebări despre dispozitivul dumneavoastră.
- În urma administrării acestui medicament ar putea să apară reacții alergice care pot pune viața în pericol (reacții anafilactice). Medicul dumneavoastră vă va menține sub observație, pe dumneavoastră sau pe copilul dumneavoastră, pentru simptome ale reacțiilor alergice care pot pune viața în pericol, precum urticarie, mâncărimi sau congestionare, umflarea buzelor, a limbii și/sau a gâtului, frisoane, ritm al inimii accelerat, scurtarea respirației, răgușeală, învinețirea vârfurilor degetelor sau buzelor, scăderea tonusului muscular, leșin, diaree sau incontinență.
Dacă apar astfel de simptome, solicitaţi imediat asistenţă medicală.
- Medicul dumneavoastră va verifica frecvența cardiacă, tensiunea arterială, frecvența respiratorie și temperatura dumneavoastră sau a copilului dumneavoastră înainte de, în timpul și după administrarea tratamentului. Medicul poate decide să vă monitorizeze suplimentar, dacă este necesar.
- Medicul dumneavoastră va verifica dacă se produce o activitate electrică anormală a inimii(ECG) o dată la fiecare 6 luni. Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți/are probleme cardiace în antecedente, medicul dumneavoastră sau asistenta medicală va monitoriza activitatea inimii dumneavoastră în timpul fiecărei perfuzii.
- Medicul dumneavoastră poate trimite probe de lichid din jurul creierului pentru a verifica dacă există semne de infecție.
- Acest medicament nu a fost administrat pacienților cu afecțiuni grave la începutul perioadei de tratament sau copiilor cu vârste sub 2 ani. Medicul va discuta cu dumneavoastră dacă tratamentul cu Brineura este potrivit pentru dumneavoastră sau copilul dumneavoastră.

Atenționări:

Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor
Nu se ştie dacă Brineura va afecta capacitatea de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje. Vă rugăm să vă adresaţi medicului dumneavoastră.

Brineura conține sodiu și potasiu:
Acest medicament conține 17,4 mg sodiu (componenta principală stabilă/sare de masă) în fiecare flacon. Aceasta este echivalentă cu 0,87% din maximul recomandat.

Acest medicament conţine potasiu mai puţin de 1 mmol (39 mg) per doză, adică practic „nu conţine potasiu”.

Reacții adverse ale Brineura 150 mg soluție perfuzabilă:

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.

Discutaţi imediat cu medicul dumneavoastră sau cu asistenta medicală dacă prezentaţi oricare dintre următoarele:

Reacţii adverse foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane):
- convulsii (crize)
- reacții în timpul sau la scurt timp după administrarea medicamentului, precum urticarie, mâncărimi sau congestionare, umflarea buzelor, a limbii și/sau a gâtului, scurtarea respirației, răgușeală, învinețirea vârfurilor degetelor sau buzelor, scăderea tonusului muscular, leșin sau incontinență.

Reacţii adverse frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane):
- infecții bacteriene asociate cu dispozitivulreacţie alergică severă (reacții anafilactice).

Frecvenţă necunoscută (frecvența nu poate fi estimată după datele disponibile)
- inflamare a creierului (meningită) din cauza unei infecții asociate cu dispozitivul.

Acest medicament poate cauza şi alte reacţii adverse:

Reacţii adverse foarte frecvente:
- febră
- vărsături
- stare de iritabilitate
- durere de cap
- nivel crescut sau scăzut al proteinelor în lichidul din jurul creierului, detectate prin monitorizarea de laborator
- rezultate anormale ale activității electrice a inimii (ECG)
- celule mărite în lichidul spinal, detectate prin monitorizarea de laborator
- infecții ale nasului sau gâtului (răceală)
- probleme cu acul (acul de perfuzie cade din dispozitivul implantat).

Reacţii adverse frecvente:
- bătăi ale inimii mai lente
- dispozitivul nu funcționează în mod corect din cauza unui blocaj detectat în timpul pregătirii pentru perfuzie
- durere
- erupție trecătoare pe piele
- urticarie
- „căderea în față” a capului (astfel că bărbia aproape că atinge pieptul)
- durere de stomac
- scurgeri ale dispozitivului
- vezicule apărute în gură sau pe limbă
- umflarea sau înroșirea pleoapelor și a albului ochilor (conjunctivită)
- stare de nervozitate
- tulburare la stomac sau în intestine.

Frecvență necunoscută (frecvența nu poate fi estimată din datele disponibile):
- dispozitivul este dislocat și nu funcționează în mod corect în timpul pregătirii pentru perfuzie.

Raportarea reacțiilor adverse
Dacă dumneavoastră manifestați sau copilul dumneavoastră manifestă orice reacții adverse, adresațivă medicului dumneavoastră. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului naţional de raportare, aşa cum este menţionat pe www.anm.ro. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

Interacțiuni cu alte medicamente:

Spuneți medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră luați/ia, ați/a luat recent sau s-ar putea să luați/ia orice alte medicamente.

Administrarea de Brineura 150 mg soluție perfuzabilă în sarcină / alaptare:

Dacă sunteți gravidă sau alăptați, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, adresați-vă medicului pentru recomandări înainte de a primi tratament cu acest medicament.

Nu este recomandată administrarea acestui medicament în timpul sarcinii, decât dacă acest lucru este neapărat necesar. Nu se știe dacă acest medicament poate vătăma fătul.

Nu este recomandată administrarea acestui medicament dacă alăptați. Nu se știe dacă acest medicament trece în laptele matern.

Nu se știe dacă acest medicament are impact asupra fertilității umane.

Prezentare ambalaj:

Brineura şi soluţia de spălare sunt soluţii perfuzabile. Soluţiile au un aspect limpede spre uşor opalescent şi sunt incolore spre uşor gălbui; ocazional, soluţia de Brineura poate conţine firişoare translucide sau particule opace.

Dimensiunea ambalajului: 3 flacoane (două flacoane de Brineura şi un flacon cu soluție de spălare), fiecare conţinând 5 ml de soluţie.

Condiții de păstrare:

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.

Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe flacoane şi pe cutia de carton, după EXP. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

A se păstra în poziţie verticală în congelator (la temperaturi între -25°C şi -15°C). A se transporta şi a se distribui în stare congelată (la temperaturi între -85°C şi -15°C). A se păstra în ambalajul original pentru a fi protejat de lumină.

Flacoanele decongelate de Brineura şi soluţie de spălare trebuie utilizate imediat. Medicamentul nu trebuie extras din flacoanele nedeschise decât imediat înainte de utilizare. În cazul în care nu este posibilă utilizarea imediată, flacoanele nedeschise de Brineura sau soluție de spălare trebuie depozitate la 2-8°C și utilizate în termen de 24 de ore.

Stabilitatea chimică și fizică din timpul administrării a fost demonstrată pentru aproximativ 12 ore, la temperatura camerei (19-25°C ). Din punct de vedere microbiologic, flacoanele deschise sau medicamentul aflat în seringi trebuie utilizate imediat. Dacă nu sunt utilizate imediat, intervalele de păstrare în timpul utilizării şi condiţiile de păstrare înainte de utilizare sunt responsabilitatea utilizatorului.

Medicul dumneavoastră sau farmacistul este responsabil pentru păstrarea Brineura. Aceştia sunt de asemenea responsabili pentru eliminarea corespunzătoare a oricărei cantităţi nefolosite de Brineura.

Medicamente cu indicații asemănătoare cu Brineura 150 mg soluție perfuzabilă(din aceeași clasă):

Dacă ați descoperit inexactități în prospectul Brineura 150 mg soluție perfuzabilă vă rugăm să ne sesizați printr-un mesaj rapid de pe pagina de contact. Mulțumim anticipat!